Le Centre Scientifique de Monaco (CSM) a annoncé une bonne nouvelle dans un communiqué concernant l’essai clinique d’un traitement pédiatrique contre le cancer du cerveau appelé « Mependax ». Les résultats montrent que le traitement est susceptible d’améliorer la prise en charge des enfants et jeunes adultes touchés par un cancer du cerveau, a indiqué le CSM le 13 juin 2024.
Six enfants et jeunes adultes âgés de 12 à 21 ans ont bénéficié de cette thérapie du « dernier espoir ». Ces patients se sont retrouvés dans une impasse thérapeutique après avoir suivi au moins quatre lignes de traitement différentes. Le laboratoire CSM a administré un nouveau traitement combiné selon un schéma thérapeutique dit « métronomique », qui a amélioré la prise en charge des jeunes patients. Les résultats du traitement sont très encourageants avec une toxicité relativement faible. Certains cas ont également connu une réponse thérapeutique favorable et une amélioration de la qualité de vie.
« Schématiquement, l’administration de deux molécules anticancéreuses appelées axitinib et étoposide se fait à des doses plus faibles, mais plus fréquemment », a expliqué le Dr Vincent Picco du service de biologie médicale du CSM. « Cette nouvelle combinaison thérapeutique et ce mode d’administration particulier, qui présente également l’avantage d’une prise orale en dehors du milieu hospitalier, est susceptible de mieux contrôler la croissance des tumeurs tout en limitant les effets indésirables. »
L’essai a été détaillé dans la revue scientifique « Paediatric Blood and Cancer » dans un article intitulé : « Expérience rétrospective d’enfants atteints de tumeurs cérébrales récidivantes traitées par une association orale d’axitinib et d’étoposide métronomique ».
Et après?
Un groupe de 36 patients âgés de 4 à 18 ans sera regroupé dans les trois prochaines années dans huit centres hospitaliers français dans l’espoir de confirmer ces premiers résultats cliniques.
Le projet d’essai clinique MEPENDAX1 est né sous l’égide du Professeur Nicolas André à Marseille et soutenu par un réseau français de centres experts en essais cliniques de phase précoce dans les cancers pédiatriques (CLIP, Institut National du Cancer et Ligue Contre le Cancer).
« Pour les enfants et leurs familles, cet essai clinique représente un immense espoir », a déclaré Denis Maccario, président de la Fondation Flavien. « Même si le financement est désormais assuré, les contraintes administratives légitimes pour démarrer ce type d’essai avec une toute nouvelle thérapie retardent l’espoir. pour les enfants et les familles. Malgré le caractère innovant des traitements, les médicaments utilisés dans cet essai ont déjà été utilisés dans d’autres applications, les médecins ont donc déjà la possibilité d’administrer ce traitement.
Dans ce contexte, les oncologues pédiatriques des hôpitaux de Marseille, Lyon et Nice assument désormais cette responsabilité pour aider leurs jeunes patients.
« Cette prescription reste exceptionnelle et répond à l’absence d’alternatives thérapeutiques médicamenteuses adaptées » a précisé le Dr Vincent Picco.
Les travaux menés avec succès par les chercheurs en cancérologie du CSM qui ont abouti à l’essai MEPENDAX sont soutenus depuis près de 10 ans par la Fondation Flavien. D’autres institutions monégasques et françaises et des soutiens privés ont également choisi de financer cette phase clinique.